星空体育当地时间4月8日，美国的关税大棒还是挥向了进口药。美国总统特朗普发表讲话称，美国将对药品征收“高关税”，并于4月9日生效。特朗普表示，美国并不生产自己的药品和其他改善健康的产品。美国支付药品的价格往往比有药品生产的国家高出很多倍。特朗普认为，一旦对药品征收关税，制药公司将在美国开设工厂，因为美国是“最大的市场”。

　　上周美国的关税战开打后，药品并不在其征收的行列，但特朗普持续释放针对医药供应链的强硬信号，直言“许多关键医药供应链位于中国、印度和欧洲”，“爱尔兰已经掌握了整个美国制药业”等，为此次单独征税埋下了伏笔。

　　欧洲制药公司当地时间8日已在与欧洲委员会主席的会议上警告称，美国的关税将加速该行业从欧洲转向美国的趋势。制药行业贸易游说组织EFPIA（其成员包括欧洲制药巨头拜耳、诺华、诺和诺德等）表示，它已呼吁欧盟主席推动“迅速而根本性的行动”，以减轻向美国“外流的风险”。

　　2.国家药品监督管理局药品审评中心公开征求《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》意见

　　重组腺相关病毒（Rebinant adeno-associated virus，rAAV）载体因其理化性质稳定，致病性、整合风险低，外源基因表达持久等显著优势，已成为基因治疗领域内重要的病毒载体之一。目前全球rAAV产品研发进展迅速，境内外开展临床试验的rAAV产品数量增长迅速，并且批准上市的rAAV产品数量逐渐增加。

　　rAAV产品创新程度高，生产工艺路线的复杂性导致生产工艺控制面临挑战，其质量研究和控制也存在诸多难点，上述问题对rAAV产品上市药学评价和后续审评带来一定挑战。

　　基于上述问题，4月8日，国家药品监督管理局药品审评中心公开征求《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》意见，旨在提高企业研发和申报的规范性，建立科学规范的审评技术标准，助力国内rAAV产品的注册上市及产业高质量快速发展，进一步推动细胞和基因治疗产品的监管评价体系建设。

　　4月7日，国家药品不良反应监测中心发布《国家药品不良反应监测年度（2024年）》（以下简称《》）。《》显示，2024年全国药品不良反应监测网络收到《药品不良反应/事件表》259.7万份，我国每百万人口平均数为1842份，全国98.7%的县级地区了药品不良反应/事件。

　　药品不良反应是指合格药品在正常用法用量下出现的与用药目的无关的有害反应。药品不良反应监测是药品上市后安全监管的重要支撑，目的是及时发现和控制药品安全风险。近年来，我国药品不良反应数量稳步增长，与欧盟、美国等国家和地区药品不良反应数量发展趋势相同。

　　药品不良反应监测评价工作一直将收集和评价新的和严重药品不良反应作为重点内容，《》显示，2024年全国药品不良反应监测网络收到新的和严重药品不良反应/事件90.9万份、占同期总数的35.0%，收到严重药品不良反应/事件45.4万份、占同期总数的17.5%，与2023年相比，上述数量增多、所占比值略有增加。这意味着监管部门掌握的信息越来越全面，对药品的风险更了解，风险更可控，对药品的评价更加有依据，监管决策更加准确。

　　药品上市许可持有人（以下简称持有人）、经营企业和医疗机构是药品不良反应的责任单位。从《》来看，医疗机构仍是来源的主要渠道，同时持有人的积极性提高。《》指出，按照来源统计，2024年来自持有人的占3.7%。按照数量统计，2024年持有人报送药品不良反应/事件共计95052份、同比增长11.5%，其中，新的和严重药品不良反应/事件占持有人总数的53.7%。

　　《》显示，2024年药品不良反应/事件中，涉及怀疑药品286.6万例次，其中化学药品占81.0%、中药占12.1%、生物制品占3.9%、无法分类占3.0%。进一步分析监测情况，《》指出，2024年，化学药品不良反应/事件情况与2023年相比未出现显著变化，安全形势总体平稳可控；中药占总体不良反应/事件比例呈下降趋势，但仍需要注意安全用药；生物制品不良反应/事件中，从生物制品类别上看，抗肿瘤药和免疫机能调节药居于首位，排名前5位的药品以单克隆抗体类抗肿瘤药居多。

　　《》显示，2024年全国药品不良反应监测网络收到《国家基本药物目录（2018年版）》收载品种的不良反应/事件116.6万份。涉及化学药品和生物制品占87.9%，中药占12.1%。监测数据表明，2024年国家基本药物监测总体情况基本保持平稳。

　　根据药品不良反应监测数据和分析评价结果，国家药监局对发现存在安全隐患的药品及时采取相应风险控制措施，以保障公众用药安全。《》介绍，2024年，国家药监局发布药品说明书修订公告共33期，增加或完善39个（类）品种说明书中的警示语、不良反应、注意事项、禁忌等安全性信息。发布注销药品注册证书公告1期，注销颠茄磺苄啶片药品注册证书。发布《药物警戒快讯》12期，报道国外药品安全信息53条。

　　《》还根据药品不良反应监测结果以及公众关注情况，对抗感染药、心血管系统用药、儿童用药、生物制品抗肿瘤药、女性生殖系统用药不良反应监测情况进行分析，并提示安全风险。

　　4月9日，国家药监局发布《化妆品安全风险监测与评价管理办法》（以下简称《办法》）。《办法》包括总则、计划制定、采样和检验检测、问题线索移交和调查、监测结果评价与应用、附则等六章33条，自2025年8月1日起施行。

　　《办法》所称化妆品安全风险监测与评价（以下简称风险监测与评价），是指药品监督管理部门对可能影响化妆品质量安全的风险因素进行监测，并对发现的风险因素进行分析研判和有效处置的活动。其目的是发现和防控化妆品质量安全风险，为制定化妆品质量安全风险控制措施和化妆品标准、开展化妆品抽样检验以及化妆品安全风险信息交流和预警提供科学依据。

　　《办法》明确药品监督管理部门的职责分工，提出信息化建设要求。国家药监局负责全国风险监测与评价管理工作，组织开展国家风险监测与评价工作。中国食品药品检定研究院承担国家风险监测与评价的技术支撑工作，组织协调国家风险监测与评价的具体实施。

　　按照《办法》，国家药监局根据需要，制定国家风险监测与评价计划。省级药品监督管理部门根据国家风险监测与评价计划，结合本行政区域监管工作需要，制定风险监测与评价工作方案。《办法》同时明确，风险监测与评价应当重点对五方面可能影响化妆品质量安全的风险因素开展监测和评价，包括：易在化妆品中添加、可能对人体健康造成危害的物质；化妆品中易对儿童等重点人群造成健康危害的物质；化妆品原料或者包装材料可能带入，化妆品生产、贮存和运输过程中可能产生或者带入的风险物质；化妆品标准制修订工作需要涉及的项目；其他重点监测项目。

　　《办法》详细规定了采样和检验检测、线索移交和调查处理的相关要求和程序，以及监测结果的评价与应用。《办法》规定，经分析评价，认为风险监测与评价结果提示可能存在系统性、区域性质量安全风险的，药品监督管理部门应当通过开展抽样检验或者结合日常监管工作防控风险，相关项目原则上不再纳入风险监测与评价计划。风险监测与评价工作中发现相关化妆品标准在管理限值、检验方法等方面需要进一步完善的，药品监督管理部门应当组织开展化妆品标准制修订或者提出相关化妆品标准制修订建议。

　　《办法》还指出，药品监督管理部门因监督管理、案件查办等监管工作需要可以组织开展专项风险监测与评价，专项风险监测与评价的计划制定、检验检测等工作程序可以视情形简化。

　　近期，美国国立卫生研究院（NIH）加强了对受控访问数据（Controlled-Access Data）的安全管理。4 月 2 日， NIH 主任办公室发布了一份《实施更新：增强 NIH 受控访问数据的安全措施》文件，宣布自 4 月 4 日起，禁止位于中国（包含中国香港和中国澳门）、俄罗斯、伊朗、朝鲜、古巴、委内瑞拉等受关注国家的机构访问 NIH 受控访问数据存储库和相关数据。

　　目前，由美国国家癌症研究所（NCI）维护的、全球最大、最权威的公开癌症数据库之一 SEER（Surveillance，Epidemiology，and End Results）数据库已禁止中国用户使用，此前注册过的用户再也无法登录。此外，这项禁令还波及美国国家生物技术信息中心（NCBI）的许多数据库，如基因型与表型数据库（dbGaP）、AnVIL 平台、序列读取存档（SRA）、NCI 基因组数据共享平台等。这些平台拥有全球最核心的人类基因组、表型信息和疾病研究数据，为全球研究人员开展工作提供了重要支撑。此前，美国司法部已经发布了一项将于 4 月 8 日起正式生效的最终规则，以实施 2024 年 2 月 28 日的第 14117 号行政命令，要求“防止受关注国家获取美国敏感个人信息和政府相关数据”，以及“禁止和限制与某些国家或个人的某些数据交易”。

　　在熬夜工作后点上一份宵夜是许多打工人的日常。但是，在非正常时间进食可能会放大昼夜节律失调的健康风险。近日，一项《自然·通讯》上的研究表明，熬夜期间吃宵夜可能会导致心血管风险因素升高。

　　在2周的实验中，科学家要求20名参与者在昏暗环境中保持清醒32小时后，模拟进行夜班作业。实验中的光照、身体姿势、午睡时间等均相同，唯一的变量是参与者分别在模拟的白天或夜间进食。对他们自主神经系统标志物、纤溶酶原激活剂抑制剂-1（与血栓相关）、血压等心血管风险因素的分析表明，夜间进食会导致心血管风险升高，而在白天进食则不会。该研究虽然样本量较小，但严格控制变量，对熬夜工作者有一定的参考意义。

　　日前，科学突破奖基金会宣布了2025科学突破奖（Breakthrough Prize）的获奖名单。科学突破奖有“科学界的奥斯卡”之称，它表彰在生命科学、基础物理学和数学方面的突破性成就。今年有8位科学家获得生命科学突破奖。他们分别在推动胰高血糖素样肽-1（GLP-1）药物的开发、变革多发性硬化症（MS）的治疗以及开发前沿基因编辑技术方面做出了关键性贡献。

　　这五位科学家互补性的贡献涵盖从基本激素的发现到生理学理解，以及药物开发的全过程，已催生出用于治疗糖尿病和肥胖症的高效药物，开启了使用GLP-1药物治疗心血管和代谢疾病的新时代。他们的突破性成果包括：发现编码GLP-1激素的基因；合成、分离和表征激素的生物活性形式；证明该激素在肠道产生并刺激胰岛素生成；阐明其更广泛的生理作用，包括控制食欲和能量稳态；开发出更稳定版本的激素，使其在体内持续作用数天而非数小时；以及将其转化为一种全新的药物类型，从而改变了影响全球数亿人的代谢疾病的治疗方式。

　　多发性硬化症是一种致残性神经退行性疾病，源于免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘蛋白。Hauser博士推翻了关于多发性硬化症机制的科学共识，确认免疫系统中的B细胞是损伤神经细胞的主要驱动因素。他还在B细胞耗竭疗法的开发和测试中发挥了重要作用，这些疗法已经彻底改变了该病的现代治疗方式。与此同时，Ascherio博士通过长期细致的流行病学分析发现了MS患病的关键风险因素：感染爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）。大多数人携带这种病原体，通常不会出现严重影响，但Ascherio博士证明感染该病毒会使患MS的风险提高32倍。这项工作为使用抗病毒药物治疗MS以及开发能够有效预防MS的EBV疫苗奠定了基础。

　　2016年，刘如谦教授实验室开发了碱基编辑技术，这一技术可纠正单碱基突变，这种突变约占已知引起遗传病突变的30%。2019年，他的实验室又发明了先导编辑（prime editing）技术，该技术可将携带缺陷的DNA片段替换为经过校正的版本，理论上可以用于修复几乎所有引起疾病的基因变异。值得一提的是，这些技术不需要切断双链DNA，从而减少了潜在不良后果。

　　碱基编辑和先导编辑技术已在全球各地的实验室采用，推动了农业和生物医药等研究领域数千项已发表的进展。在动物实验中，碱基编辑和先导编辑已成功纠正突变，用于治疗镰刀型细胞贫血病和β地中海贫血等血液疾病；肌萎缩侧索硬化症（ALS）和脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经疾病；肌营养不良和心肌病等肌肉疾病；遗传性失明、遗传性听力丧失、几种代谢疾病以及早老症。15项以上的碱基编辑和先导编辑临床试验已经启动，在治疗T细胞白血病、镰刀型细胞贫血病、β地中海贫血和高胆固醇症中已经展现出可喜的疗效。

　　在生命科学科学突破奖之外，基础物理学突破奖授予来自70多个国家的数千名研究人员，他们代表了欧洲核子研究中心（CERN）大型强子对撞机（LHC）的4个实验合作。Dennis Gaitsgory教授因在几何朗兰兹（Langlands）猜想证明中的核心作用而获得数学突破奖。

　　4月2日，《Nature》发表一项研究，美国西北大学团队领衔，新加坡国立大学、中国华中科技大学等多所大学的研究者合作开发了世界上最小的心脏起搏器，尺寸仅为1.8毫米*3.5毫米*1毫米，体积比一粒米还小。

　　“这种可注射、可降解的微型临时心脏起搏器大小与米粒相当，支持其以微创（小于3毫米的皮肤切口）方式植入，能最大限度地减少装置对患者的负荷和植入手术的风险，并能为新生儿提供治疗的可能性。”该研究的第一作者和共同通讯作者、新加坡国立大学张亚敏教授公开发文介绍。

　　该款装置的各组件均应用了可被生物降解与吸收的材料，在完成心脏起搏任务后，装置将在1年至2.5年的时间内自行在体内逐渐降解，经由肾脏排出体外，从而规避了为取出装置而进行的二次手术，进一步降低了装置的使用风险。

　　共同领导这项研究的美国西北大学生物医学工程学教授伊戈尔·埃菲莫夫在一篇新闻稿中介绍，大约1%的儿童出生时患有先天性心脏缺陷，这些孩子在手术后只需要临时起搏。在大约7天左右的时间里，大多数患者的心脏会自我修复，但这七天非常关键。现在，可以将这个微型起搏器放在孩子的心脏上，用柔软、温和的可穿戴设备刺激它，而且不需要额外的手术去除它。

　　张亚敏介绍，与需要起搏导线连接独立电源的传统起搏器不同，该款装置直接利用了电池电极作为起搏电极，并以人体体液/组织作为电解液，实现体内植入后的自供电，无须任何外在能源即可支持装置的正常运行。装置采用无线光控开关，可用“光”远程无线控制起搏器来实现精准的心律控制。在检测到心律异常后，体外可穿戴的皮肤贴片将自动启动近红外光的照射功能引发起搏，从而实现该系统的完全自主闭环控制。

　　上述研究显示，这款微型心脏起搏器在小鼠、大鼠、猪、犬（体内）和人（体外）的心脏模型中均完成了可控制的起搏工作。论文通讯作者、美国西北大学教授、生物电子研究所主任约翰·罗杰斯在接受采访时提到，预计在两三年内启动首次人体植入的研究，使这一技术进入临床试验阶段，最终成为医生日常使用的工具，为心动过缓患者带来一项新型治疗选择。